Zatwierdzenie nowej terapii jest złożonym procesem. Po przebadaniu potencjalnej nowej terapii w warunkach laboratoryjnych i uznanania jej za obiecującą, musi ona przejść ściśle regulowany proces rejestracji, który bada jej skuteczność i bezpieczeństwo na ludziach. Proces ten obejmuje trzy fazy badań klinicznych lub naukowych, przy czym każda z nich ma inny cel i obejmuje coraz większą populację osób.

Badania kliniczne są prowadzone zgodnie z rygorystycznymi standardami naukowymi, które chronią pacjentów i pomagają uzyskać wiarygodne wyniki. Z każdego badania klinicznego sporządza się protokół lub projekt badania opisujący przebieg  i metody badania oraz przedstawia uzasadnienie dla prowadzenia każdego z etapów.

ROZPOCZĘCIE PROCESU
Przed rozpoczęciem badania klinicznego, w celu opracowania potencjalnej nowej terapii, firma Biogen przesyła lokalnym organom rejestracyjnym nowy lek eksperymentalny (IND) w Stanach Zjednoczonych lub wniosek o rozpoczęcie badania klinicznego (CTA), jak jest to określane w innych krajach. Współpracujemy z organami rejestracyjnymi na całym świecie, w tym z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA – Food and Drug Administration) oraz Europejską Agencją Leków (EMA). Wniosek opisuje wyniki badań przedklinicznych i jasno przedstawia plan przeprowadzenia badania klinicznego.

FAZA I
Faza I badania koncentruje się na bezpieczeństwie i jest zwykle prowadzona z udziałem zdrowych ochotników. Celem tej fazy jest ustalenie, jak potencjalna nowa terapia jest metabolizowana i poznanie jej najbardziej częstych i poważnych skutków ubocznych.

FAZA II
Faza II badania zbiera wstępne dane dotyczące wpływu potencjalnej nowej terapii na osoby z danym schorzeniem. Niektóre badania kliniczne porównują wyniki u dwóch różnych grup: uczestników przyjmujących potencjalną nową terapię i uczestników otrzymujących inne leczenie tzn. inny lek lub placebo. Badacze zwracają szczególną uwagę na bezpieczeństwo i ewentualne skutki uboczne.

FAZA III
W końcowej fazie klinicznej badacze gromadzą bardziej wyczerpujące informacje na temat bezpieczeństwa i skuteczności potencjalnej nowej terapii. Eksperymenty kliniczne mogą badać różne populacje pacjentów, porównywać różne dawki potencjalnej nowej terapii lub nowej terapii skojarzonej z innymi opcjami terapeutycznymi.

Po zakończeniu fazy III badania potencjalna nowa terapia może być przedłożona organom rejestracyjnym takim jak FDA lub EMA, które mogą zatwierdzić ją do powszechnego użytku.

BADANIA POREJESTRACYJNE
Po zatwierdzeniu nowej terapii organy rejestracyjne często wymagają dodatkowych badań. Badania porejestracyjne mogą oceniać oddziaływanie danej terapii na nowe grupy pacjentów, monitorować jej długoterminowy wpływ lub porównać ją z innymi terapiami.