Ataksja Friedreicha

FA to wyniszczająca i skracająca życie choroba nerwowo-mięśniowa o podłożu genetycznym, na którą na całym świecie choruje około 15.000 osób.1 Wczesne objawy FA, takie jak postępująca utrata koordynacji, osłabienie mięśni i zmęczenie, zazwyczaj pojawiają się w dzieciństwie i mogą nakładać się na inne choroby. Wielu chorych na FA korzysta z chodzików i często potrzebuje wózka inwalidzkiego. Większość z nich będzie musiała z niego korzystać w ciągu 10 do 20 lat od diagnozy. Wśród innych objawów FA wymienić można zaburzenia widzenia, utratę słuchu, mowę dyzartryczną, agresywną skoliozę, cukrzycę i poważne choroby serca.¹

Biogen przejął Reata Pharmaceuticals we wrześniu 2023 r. Jesteśmy dumni, że możemy budować w oparciu o ogromną pracę wykonaną przez Reata przy wprowadzaniu pierwszej i jak dotąd jedynej zatwierdzonej przez amerykański Urząd ds. Żywności i Leków (FDA) terapii na FA dla dorosłych i nastolatków w wieku od 16 lat. Biogen wykorzysta własną ekspercką wiedzę i możliwości w zakresie chorób rzadkich po to, aby lek trafił do większej liczby pacjentów żyjących z tą wyniszczającą chorobą.